Ny medicin til et stigende antal små patientgrupper skaber behov for, at Medicinrådet går nye veje. For evidensen er begrænset og omkostningerne skyhøje, men gevinsten kan også være enorm, mener børneneurolog.
Få nyhedsbrev
Bliv medlem
Ny medicin til et stigende antal små patientgrupper skaber behov for, at Medicinrådet går nye veje, mener børneneurolog Allan Bayat. Foto: Istock
Om få år vil der komme genterapier på markedet til behandling af sjældne og hidtil ubehandellige epilepsiformer. Behandlingerne vil blive livsforandrende for de svært syge børn, der er i målgruppen. Vurderingen af lægemidlerne vil dog blive en udfordring og formentlig kræve, at Medicinrådet tager nye aspekter med i deres vurdering. Det siger børneneurolog og overlæge ved Epilepsihospitalet Filadelfia Allan Bayat til Sundhedspolitisk Tidsskrift.
– Vores sjældne populationer er sjældnere end de fleste andre sygdomme. I nogle tilfælde taler vi 10 eller 20 patienter i Danmark, og i de tilfælde kan de principper, man arbejder med i Medicinrådet og i de regionale lægemiddelkomiteer, hvor effekt skal være påvist i randomiserede kontrollerede studier, ikke anvendes, for de findes ikke, forklarer Allan Bayat.
Epilepsilæger landet over oplever allerede, at vurderingerne i de fem regionale lægemiddelkomiteer varierer. Det sker, når man ansøger om tilladelse til at behandle et svært sygt barn med en behandling, hvor dokumentationen er så sparsom, at behandlingen må betragtes som eksperimentel.
Det betyder, at der ikke er lige adgang til behandling. Medicinrådet vil stå i samme udfordrende situation som lægemiddelkomiteerne, når de om få år skal til at vurdere genetiske behandlinger til de sjældne epilepsidiagnoser.
Kan gøre stor forskel for familierne
På den ene side vil de nye behandlinger potentielt hjælpe børn med invaliderende sygdomsforløb til en normal tilværelse på linje med andre. På den anden side bliver behandlingerne dyre at købe og ressourcekrævende at administrere, da de skal gives livslangt.
– Behandlingen skal ske tre til fire gange om året og kræver mere end bare en læge og en sygeplejerske. Der skal være et anæstesiberedskab til stede samt en opvågning. Så disse behandlinger, der ikke bare kan behandle epilepsien, men også rykke rundt på alle følgesygdommene og børnenes generelle helbred, vil gøre en kæmpe forskel for familierne, men de vil også være ekstra dyre, siger Allan Bayat til Sundhedpolitisk Tidsskrift.
Medicinrådet kommer til at holde alle omkostningerne op imod en effekt, der i nogle tilfælde er påvist i en forsøgsgruppe på fem til ti patienter, og derfor vil en anbefaling kræve, at man inddrager en bredere vifte af effektmål og giver mulighed for at anbefale på betingelse af efterfølgende dokumentation af effekten, mener Allan Bayat.
Kilde: Børneneurolog: Små patientgrupper kan tilgodeses med nye former for dokumentation og endemål
