Epilepsiforeningen kritiserer, at Clara skal vente på at få adgang til medicin

15.11.2021

Femårige Clara og familien venter på adgang til et præparat, der måske kan ændre hendes liv. ”Ventetiden er ude over grænsen for rimelighed,” siger Epilepsiforeningens direktør

 

Fintepla hedder et præparat, hvor indholdstoffet fenfluramin har vist lovende resultater i behandlingen af det alvorlige epilepsisyndrom Dravet syndrom.

Medicinen er godkendt i både USA og hos det Europæiske Lægemiddelagentur, men i Danmark er præparatet fortsat undervejs i en godkendelsesprocedure under Medicinrådet.

Femårige Clara er en af de danske patienter, der utålmodigt har ventet længe på produktet – familien hørte første gang om præparatet for ca. 3 år siden, og er gentagne gange stillet i udsigt at det snart var tilgængeligt.

Clara har den svære sjældne epilepsiform Dravet Syndrom, og for Clara betyder stimuli som eksempelvis ændring i temperatur eller lys fra solen, at det kan fremprovokere et af hendes anfald, der potentielt kan være livstruende.

Hendes mor, Jessica Steffensen, håber, at fenfluramin kan gøre en afgørende forskel for hendes datter:

”Alle de ting, hun er blevet frarøvet i sin barndom, som børn ellers plejer at skulle – lege på legepladsen, komme i zoologisk have eller tage med til en fødselsdag – vil pludselig kunne lade sig gøre. Jeg vil bare så gerne give hende alle de gode oplevelser, jeg kan,” siger moderen til TV2 Øst, der har taget sagen op.

Lægemiddelkomite sidder med en nøgle

Godkendelsesprocessen i Medicinrådet begyndte officielt den 9. september 2020, hvor firmaet bag præparatet, sendte deres indledende ansøgning til Medicinrådet. Rådets nedsættelse af et fagudvalg og udarbejdelse af en rapport er nogle af de ting, der har været med til at trække processen i langdrag. Så først i juli i år fik de sendt den rapport, der skal danne grundlag for den endelige ansøgning, til firmaet. Nu ligger rapporten hos firmaet Zogenix, og hos dem kan ansøgningen tage flere måneder at lave, og når Medicinrådet til sin modtager den, vil sagsbehandlingen typisk tage 12 uger, fortæller TV2 Øst.

I Epilepsiforeningen mener direktør Per Olesen, at processen har taget for lang tid: ”Der har taget fortvivlende lang tid, og man skal være lavet af sten for ikke at forstå den frustration, de berørte familier står med nu,” siger han til TV2 Øst.

Per Olesen mener, at det er vigtigt, at ny medicin er gennem en grundig godkendelsesproces, men at det også er vigtigt at huske på de andre muligheder, der kan være for at tage medicinen i brug forud for en endelig godkendelse i Medicinrådet. Her sidder de regionale lægemiddelkomiteer med nøglen, og når man kigger på sygdommes alvorlighed, bør de træde i karaktér:

”Der er en grænse, og i vores optik, er den her grænse længe overskredet. Produktet er godkendt i det Europæiske Lægemiddelagentur, det fik markedsføringsgodkendelse i EU i december 2020 og præparatet bruges verden rundt. Her synes vi, man er ude over grænsen for rimelighed,” siger han til TV2 Øst.

Han supplerer: ”Vi er vidende om, at Epilepsihospitalet Filadelfia aktuelt har en række ansøgninger liggende ude i regionerne på ibrugtagning af fenfluramin, på patienter de nøje har udvalgt. Så regionernes sagsbehandling kan kun gå for langsomt nu.”

Startet indsamling

Familien har nu valgt, at de ikke vil vente længere og har startet en indsamling, hvor de, hvis de lykkes med at indsamle 220.000 kroner, kan købe behandlingen i Tyskland.

Epilepsiforeningen har tidligere i år besøgt familien Steffensen og bragt en artikel om livet med en datter med en svær epilepsi, og de problemer kampen for støtte giver. Den artikel kan du læse her.

Kilde

Se TV-indslaget på TV2 Øst her. Indsamlingen ”Claras kamp” kan følges på Facebook