Ny medicin godkendt til behandling af svær epilepsi, men kun til børn

29.03.2022

Medicinrådet anbefaler nu et præparat med lovende udsigter til behandling af Dravet syndrom, Epilepsiforeningen er dog forundret og bekymret over, at voksne ikke er med i anbefalingen fra Medicinrådet.

 

Medicinrådet besluttede på sit møde i sidste uge at anbefale fenfluramin til behandling af patienter med Dravet syndrom. Fenfluramin anbefales af Medicinrådet som en tillægsbehandling til patienter, der i forvejen behandles med clobazam eller valproat, og som enten behandles eller tidligere har været behandlet med stiripentol.

Et forsøg med behandling med fenfluramin til Dravet-patienter vidste i 2019, at forsøgspersoner, der blev behandlet med fenfluramin, fik fjernet tre af fire anfald.

Den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, godkendte i juni 2020 fenfluramin til behandling af Dravet, og nogle måneder senere fulgte Det Europæiske Lægemiddelagentur efter med en forhåndsgodkendelse af fenfluramin i EU. Begge godkendelser gjaldt til behandling af personer fra fra to år og op.

Medicinrådet har imidlertid valgt at begrænse sin anbefaling af fenfluramin til kun at gælde for personer i alderen to til atten år. I sin anbefaling skriver rådet specifikt, at man ikke anbefaler fenfluramin til voksne patienter. Medicinrådet begrunder sin afgørelse med, at den kliniske effekt og bivirkningerne ved behandling med fenfluramin ikke er undersøgt for voksengruppen.

Patientgruppen, som kan se frem til at blive behandlet med fenfluramin, begrænses yderligere af, at Medicinrådets anbefaling kun gælder for patienter, der har mindst 4 konvulsive anfald om måneden, hvilket i denne specifikke sammenhæng indbefatter følgende anfaldstyper ”…. hemikloniske, toniske, kloniske, toniskatoniske, generaliserede toniskkloniske anfald og fokale anfald med tydelige motoriske tegn.”

Epilepsiforeningen bekymret

Epilepsiforeningens landsformand, Lone Nørager Kristensen, er stærkt bekymret over, at voksne ikke er med i anbefalingen fra Medicinrådet.

”Det er rigtigt godt, at der nu langt om længe er kommet klarhed omkring den fremtidige brug af fenfluramin til nogle svært belastede epilepsipatienter. Men vi er forundrede over, at man ikke har nogle klare anbefalinger i forhold til voksengruppen og igangsættelse af den her behandling. Man lukker vel snarere af for muligheden med den indbyggede formulering. Det forstår vi ikke, og det vil vi naturligvis bede om en uddybende forklaring på”, siger Lone Nørager Kristensen.

Medicinrådets anbefalinger bruges primært til at afgøre, hvilke nye lægemidler der skal være mulige standardbehandlinger på landets sygehuse.

Lone Nørager Kristensen finder det urimeligt, at voksne reelt udelukkes fra en behandling med lovende udsigter, især fordi Dravet er en sygdom, der kan have meget alvorlige helbredskonsekvenser for de ramte patienter: ”Vi har jo at gøre med en patientgruppe, hvor der er betydelige risici forbundet med deres epilepsi og anfald i almindelighed. Så vi har svært ved at forstå, at der ikke kan laves en anbefaling som hviler på en konkret sundhedsfaglig vurdering. Og vi mener at kunne konstatere af de tilgængelige baggrundsdokumenter at der ikke er overensstemmelse mellem det som det bagvedliggende fagudvalg indstiller og så den anbefaling Medicinrådet ender ud med. Så i min optik ligner det her i dén grad ulighed i adgang til sundhedstilbud for nogle meget svært belastede patienter,” siger Lone Nørager Kristensen.

Medicinrådet nævner selv i sin protokol for vurdering af fenfluramin, at Dravet syndrom er forbundet med en væsentlig overdødelighed blandt andet på grund af risikoen for pludselig og uventet død, ulykker i forbindelse med anfald og status epilepticus, der er en potentielt livstruende tilstand med vedvarende anfald.

Epilepsiforeningens landsformand undrer sig også over, at anbefalingen fra Medicinrådet er begrænset til patienter, der månedligt har mindst fire konvulsive anfald.

”Det er en anderledes måde at igangsætte behandling på, end vi er vant til. Det er sjældent, man oplever indlægssedler, hvor der står, at man skal have mindst to, fire eller syv anfald, for at kunne anvende en medicin.” siger Lone Nørager Kristensen.

Sagsbehandling trukket ud

Det er det amerikanske medicinalfirma Zogenix , som har ansøgt Medicinrådet om at få godkendt  fenfluramin, der hos Zogenix bliver markedsført under navnet Fintepla.

Medicinrådets sagsbehandling af ansøgningen fra Zogenix – der officielt blev indledt den 9. september 2020 – har trukket noget ud, fordi fenfluramin er det første epilepsipræparat, som har været til behandling i Medicinrådet. Inden sagsbehandlingen kunne gå i gang måtte Medicinrådet således først oprette et fagudvalg for epilepsi. Det er fagudvalget, som laver den sundhedsfaglige vurdering af et nyt præparat.

Medicinrådets anbefaling træder i kraft 1. april 2022.

Kilde

Man kan finde afgørelsen og de tilhørende baggrundsdokumenter her