Ny medicin fjernede tre ud af fire anfald hos børn med Dravet

29.03.2020

En test af præparatet fenfluramin på børn med Dravet syndrom giver opløftende resultater. Der deltog også danske børn i forsøget

 

”Fenfluramin kan være en vigtig ny behandlingsmulighed for patienter med Dravet syndrom”, konkluderer forskerne, der afprøvet præparatet fenfluramin over for placebo hos 119 patienter.

I forsøget fik en tredjedel af deltagerne dagligt 02. mg fenfluramin per kilo kropsvægt, en tredjedel fik 0,7 mg fenfluramin per kilo, og den sidste tredjedel fik placebo (snydepiller uden effekt), skriver The Lancet, hvor resultaterne har været offentliggjort. Hos de, der fik den store dosis fenfluramin, var anfaldsreduktionen 74,9 procent. Hos de, der fik 0,2 mg, var reduktionen 42,3 procent. Og hos de, der fik placebo, var reduktionen 19,2 procent.

Ingen hjerteproblemer

Ca. 10 procent af børnene oplevede bivirkninger, hvor de mest almindelige bivirkninger var nedsat appetit, diarré, træthed, sløvhed, søvnighed og nedsat vægt.

Fenfluramin er oprindeligt er fedmepræparat, men det blev taget af markedet, fordi behandlingen gav fedmepatienterne problemer med fortykkelse af hjerteklapperne. Men hos børnene med Dravet syndrom, der prøvede fenfluramin, blev der ikke observeret nævneværdig problemer med hjertet, skriver The Lancet.

Det får forskerne til at konkludere: ”I Dravet syndrom gav fenfluramin signifikant større reduktion i krampeanfaldsfrekvens sammenlignet med placebo og blev generelt godt tolereret”, skriver The Lancet.

Danske deltagere

Der deltog også ti danske børn i forsøget, hvor Marina Nikanorova, overlæge ved Epilepsihospitalet, stod for den danske del. Og Filadelfia-overlægen er imponeret over resultaterne:

”Der er meget overbevisende resultater, der viser, at patienterne på alle måder får et bedre liv, hvis vi starter behandlingen, så snart diagnosen stilles. Vores yngste patienter i gruppen, var kun fire år, da vi startede behandlingen. Nu er de begge syv år og klarer sig rimelig godt. De har selvfølgelig nogle udfordringer, men begge er anfaldsfri og kan lære meget mere, end de ville have kunnet, hvis de stadig havde anfald. Så behandlingen har stor betydning for deres liv,” fortæller hun til Epilepsinyhedsbrevet, der udgives af Epilepsihospitalet Filadelfia.

Dravet syndrom er en sjælden epilepsitype, der skyldes en genmutation. Den viser sig oftest i løbet af barnets første leveår. Anfaldene, der er meget svære at behandle, påvirker oftest de kognitive evner i negativ retning.

De amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, forventes at komme med sin vurdering af behandlingen i juni, og forventningen er også, at de europæiske lægemiddelmyndigheder vil følge de amerikanske.

Kilde

The Lancet og Epilepsinyhedsbrevet 1. april 2020 og Epilepsinyhedsbrevet 5. september 2018